“Em sorprendria molt quedar sense feina”

És un camp nou dedicat, bàsicament, a fer enginyeria amb organismes vius. L’eina bàsica per fer modificacions és l’ADN, perquè és el llibre d’instruccions de la vida, i això és el que modifiquem per canviar un ésser viu.

L’enginyeria genètica ha avançat molt els darrers anys, però per fer canvis grossos en el genoma no era gaire eficient. Nosaltres ens hem especialitzat en això. Hem desenvolupat una tècnica de copiar i enganxar aplicable a gens sencers, eficient i amb finalitats terapèutiques.

Ho apliquem a un tipus de distròfia muscular causada per la mutació d’un gen que dona problemes greus de mobilitat, i fins i tot pot causar la mort de joves. En experiments amb ratolins, estem usant aquesta tècnica per introduir una còpia correcta del gen.

Utilitzem diversos virus, com el de la sida, com si fossin una caixa, que utilitzem per posar-hi l’ADN i intentem que s’enganxi al lloc que toca del genoma. Al final, el virus no és res més que un paquet. Nosaltres hi traiem la part que fa el virus pròpiament i la substituïm pel contingut que hi volem afegir.

Això va sorgir quan investigava a Boston i encara col·laboro amb ells. Es tracta de fer que augmenti la seva compatibilitat amb nosaltres per fer-los servir com a font de trasplantaments. Són porcs exteriorment normals, però, del seu genoma, n’hem extret gens porcins i els hem canviat per humans. Volem que el sistema immunitari s’assembli més al nostre perquè hi hagi menys rebuig.

És una aposta a llarg termini, però hem passat de tenir ronyons que duraven setmanes en models amb primats a ronyons que ja duren anys. I això vol dir que en humans encara funcionarien millor, perquè són ronyons humanitzats, no primatitzats. Fa bona pinta, però són assajos molt complexos, perquè les operacions són complicades i els seguiments en els micos són a molt llarg termini. Hi ha molts grups treballant en aquesta línia i crec que aviat veurem els primers assajos clínics amb humans.

Aquest és un component molt important del projecte. Hem parlat amb molta gent de diferents orígens i, de fet, hem vist que en la majoria de religions el valor de la vida està per sobre de tot. Atès que estaríem parlant de fer aquests trasplantaments per evitar la mort, no hem trobat ningú que hi veiés un conflicte ètic gran, ni tan sols entre musulmans i jueus. La falta d’òrgans és un dels problemes mèdics més grans que tenim, perquè hi ha poca cosa a fer. Som els que som, cada cop envellim més, i la impressió d’òrgans en 3D encara és lluny. L’únic sistema realista ara mateix és fer ronyons de recanvi amb animals.

Cada bacteri que tenim a la pell és una cosa supersofisticada, amb molts sensors i gens. Són una plataforma interessant per perseguir el medicament perfecte, que només s’activa quan volem i actua on volem. Hem intentat fer una mena de probiòtics enriquits amb bacteris associats a estats saludables per desplaçar els associats a la malaltia i combatre l’acne. Ja estem en la fase clínica i d’aquí a uns anys podrien estar disponibles.

És una molt bona pregunta, que encara no hem pogut respondre, perquè encara tenim molts biaixos en els nostres estudis, començant pel color de la pell. Totes les proves les hem fet amb pell blanca, però sabem que altres productes dermatològics responen diferent en funció del color de la pell. De moment, pensem un producte per a tothom, però potser més endavant haurem de tendir cap a l’especialització.

Estic en un camp amb molt potencial i veig espai per créixer en aquest bon ecosistema. Espero que alguna d’aquestes teràpies que estem intentant desenvolupar funcioni i arribi allà on creiem que pot fer-ho. La veritat és que em sorprendria molt quedar sense feina, perquè som a la punta de l’iceberg. Estem contents que hagin arribat deu teràpies avançades, però tenim milers de malalties rares sense cura. Hi ha molta feina en l’horitzó.